试验中的靶向口服疗法可减轻罕见血液病患者的疾病负担并改善症状

根据 II 期研究结果，靶向治疗 bezuclastinib 是安全的，可以快速降低疾病负担标志物，同时还能改善患有一种称为非晚期系统性肥大细胞增多症的罕见血液疾病的患者的症状SUMMIT 试验由德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员报告。

在2023 年美国血液学会 (ASH) 年会上公布的研究结果表明，所有接受 Bezuclastinib 治疗的参与者至少达到了疾病负担标志物减少了 50%，63% 的人表示他们的疾病症状在 12 周内得到缓解。经过额外八周的治疗后，这一数字增加到 78%，此时所有患者都报告疼痛症状有所改善。

“靶向治疗时代带来了希望，不仅可以缓解症状，还可以找到根源。”首席研究员、白血病教授、医学博士 Prithviraj Bose 说道。 “Bezuclastinib 提供精确靶向，而不会出现类似药物常见的典型中枢神经系统或出血副作用。”

系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种罕见疾病，其特征是骨髓和其他组织中恶性肥大细胞积聚。由于释放出称为介质的化学物质，这些高水平的异常肥大细胞会导致多种症状。 SM 的范围可以从非晚期 (NonAdvSM) 到晚期疾病 (AdvSM)，症状包括脑雾和皮疹、肠道问题和危及生命的过敏反应。

在高达 95% 的患者中，SM 是由 KIT D816V 基因突变驱动的。针对这种突变激酶的治疗已用于 AdvSM 变体，但已知它们具有脱靶活性，可能导致限制剂量的毒性，从而限制疗效。