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研究人员发现对患囊性纤维化肝病风险较高的 ID 儿童进行检测

一项针对囊性纤维化儿童的主要多中心调查确定了一种测试,可以更早地识别那些有患囊性纤维化肝病风险的人。

该研究由科罗拉多大学医学院和科罗拉多儿童医院的儿科教授 Michael Narkewicz 博士领导,该研究包括北美的 11 个临床站点。该研究的结果今天提前发表在《儿科杂志》上。

囊性纤维化是一种遗传性疾病,主要影响肺部和胰腺,但也会在肝脏和其他器官中造成问题。晚期囊性纤维化肝病是指晚期肝脏瘢痕形成,约 7% 至 10% 的囊性纤维化患者会出现这种情况。晚期囊性纤维化肝病的确切病因尚不清楚,但只有患有囊性纤维化的个体才会发生。

“随着我们开发囊性纤维化和其他肝病的新疗法,我们必须更好地了解哪些囊性纤维化患者患囊性纤维化肝病的风险更高,”Narkewicz 说。“我们的研究是识别这些患者的重要的第一步,应该有助于建立可以预防囊性纤维化肝病的治疗目标。”

文章中报告的结果表明,研究人员可以通过使用基于研究的超声筛查和四位放射科医生的共识分级来识别患晚期肝病风险较高的儿童。该报告是一项为期四年的中期分析,作为预计为期九年的研究的一部分。

该研究涵盖了 2010 年 1 月至 2014 年 2 月期间招募的 722 名参与者。被诊断患有囊性纤维化的 3 岁至 12 岁儿童有资格参加该研究。使用基于研究的超声筛查,研究人员试图确定参与者的肝脏是否存在异质性模式,这可能表明晚期囊性纤维化肝病的风险更高。该研究发现,与具有正常模式的参与者相比,具有异质模式的参与者患晚期囊性纤维化肝病的风险高 9 倍。

Narkewicz 说:“这是第一项关于预测哪些囊性纤维化儿童患晚期肝病风险更高的方法的大型多中心研究。”“研究结果表明,我们已经找到了一种重要的方法来预测哪些患者可能会患上囊性纤维化肝病。它还为我们提供了可以预防这种肝病发展的介入疗法的临床治疗目标。”

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