科学家在多发性硬化症模型中展示了视力的基因疗法保护

马萨诸塞大学医学院 Dorothy P. Schafer 博士的新研究揭示了大脑突触连接在多发性硬化症中受损的分子过程，以及这如何导致神经退行性症状。这篇发表在Immunity上的论文还展示了基因疗法如何用于保护神经回路并防止疾病引起的视力丧失。

根据神经生物学助理教授 Schafer 博士和博士后 Sebastian Werneburg 博士的说法，这些发现表明了一种开发疗法的途径，可以保护突触免受 MS 的破坏性影响，并且可以广泛应用于其他神经退行性疾病Schafer 实验室的研究员。

“大多数 MS 研究和 FDA 批准的治疗都集中在脱髓鞘和轴突死亡上，”Schafer 说。“人们对神经元之间的突触连接发生了什么知之甚少，这已被证明是神经退化的一个关键方面，可能导致其他疾病(如阿尔茨海默病)的认知能力下降。”

多发性硬化症是一种中枢神经系统疾病，全世界有超过 200 万人受到影响。这种疾病涉及身体周围免疫系统对大脑、脊髓和视神经的异常反应，这会破坏神经纤维周围称为髓磷脂的脂肪物质。反复发作的炎症导致脱髓鞘。当髓磷脂被剥离时，神经纤维暴露于免疫系统的炎症攻击，中枢神经系统内的神经信号传输被改变或完全停止。一小部分 MS 患者会出现慢性进行性神经退行性症状，并伴有显着的突触丧失和中枢神经系统萎缩。这种疾病称为进行性 MS。