新传媒网基因疗法是一项强大的发展中技术，有可能解决无数疾病。例如，亨廷顿舞蹈症是一种神经退行性疾病，是由单个基因突变引起的，如果研究人员能够进入特定细胞并纠正该缺陷，理论上这些细胞可以恢复正常功能。
然而，一个主要的挑战是创造合适的“运载工具”，将基因和分子携带到需要治疗的细胞中，同时避开不需要治疗的细胞。
现在，由加州理工学院研究人员领导的一个团队开发了一种基因传递系统，可以专门针对脑细胞同时避开肝脏。这很重要，因为例如，旨在治疗大脑疾病的基因疗法也可能具有在肝脏中产生毒性免疫反应的副作用，因此需要找到只到达预期目标的运载工具。这些发现在小鼠和狨猴模型中都有体现，这是将该技术应用于人类的重要一步。
一篇描述新发现的论文发表在 12 月 9 日的《自然神经科学》杂志上。该研究由加州理工学院神经科学和生物工程教授、分子和细胞神经科学中心主任 Viviana Gradinaru 领导。
这项技术的关键是使用腺相关病毒或 AAV，长期以来，它们一直被认为是有希望用作运载工具的候选者。经过数百万年的进化，病毒已经进化出进入人体细胞的有效方式，几十年来，研究人员一直在开发利用病毒的特洛伊木马般的能力造福人类的方法。
AAV 由两个主要部分组成：外壳，称为衣壳，由蛋白质构成;和包裹在衣壳内的遗传物质。为了使用重组 AAV 进行基因治疗，研究人员从衣壳中去除病毒的遗传物质，并用所需的货物替换它，例如特定基因或小治疗分子的编码信息。
“重组 AAV 被剥夺了复制能力，这留下了一个强大的工具，该工具经过生物学设计可以进入细胞，”该论文的共同第一作者、研究生 David Goertsen 说。“我们可以利用这种自然生物学来获得用于神经科学研究和基因治疗的专门工具。”
衣壳的形状和组成是 AAV 如何进入细胞的关键部分。Gradinaru 实验室的研究人员近 10 年来一直致力于设计穿过血脑屏障 (BBB) 的 AAV 衣壳，并开发选择支持和反对某些特性的方法，从而产生对特定细胞类型更具特异性的病毒载体脑。
